TERAPIA GÉNICA

Marta Izquierdo

Revista Sistema nº 179-180. Opinión pública y biotecnología – Marzo 2004 – págs. 41-55

Resumen

La terapia génica intenta curar enfermedades hereditarias o adquiridas, monogénicas o multigénicas con una serie de estrategias bien definidas. Los vectores, vehículos que portan el gen terapéutico a la célula y órgano necesitado, pueden ser virales o liposómicos, pero aún no se ha conseguido el vector ideal capaz de introducirse en las células diana con exclusividad, eficiencia y sin producir efectos secundarios. La terapia génica de las enfermedades monogénicas ha cosechado algunos éxitos pero no sin fallos asociados. Quedan aún por resolver obstáculos tales como la respuesta inmunológica frente a los vectores adenovirales o la necesidad de incrementar el número de células que adquieren el gen terapéutico en el órgano afectado. La terapia génica vascular tiene dos vertientes opuestas que la hacen especialmente interesante: estimular o eliminar la formación de nuevos vasos. El ARN de interferencia irrumpe con resultados muy prometedores contra enfermedades genéticas dominantes y contra el cáncer. La terapia génica intenta eliminar los obstáculos que impiden su posición permanente como opción terapéutica para un número creciente de enfermedades.

Palabras clave: terapia génica, enfermedades monogénicas, enfermedades cosméticas, cáncer.

Abstract

Gene therapy is trying to cure diseases of different types: monogenic, multigenic, hereditary or acquired, by several well-defined strategies. The vectors, which carry the therapeutic gene to the target cell and tissue, can be viral or lipsomic, but it has not been found yet the ideal vector efficient and selective for the target cell while absent of side effects. Gene therapy of monogenic diseases has gathered some succeses but not without associated failures. Still to be solved several hurdles such as the immune response against adenoviral vectors o the need for a large percentage of cells getting the therapeutic gene in the damaged organ. Vascular gene therapy is especially interesting because can by apply in two contradictory aspects: to stimulate or to eliminate neovasculature. RNA interference emerges with very promising results against dominant-negative genetic diseases and against cancer. Gene therapy is trying to eliminate the hurdles that block its permanent position as a therapeutic option for a growing number of diseases.

Key words: Gene therapy, monogenic diseases, cosmetic diseases, cancer.