Según el National Human Genome Research Institute: “La ingeniería genética (también denominada modificación genética) es un proceso que emplea tecnologías de laboratorio para alterar la composición del ADN de un organismo. Eso puede incluir un cambio en un único par de bases (A-T o C-G), la deleción de una región del DNA o la adición de un nuevo segmento de ADN. Por ejemplo, mediante ingeniería genética se puede agregar un gen de una especie a un organismo de otra especie para producir un rasgo deseado”[1].
Incluye desde la obtención de transgénicos (nuevos tipos de plantas o animales), de metales, a la producción de hidrocarburos y químicos o usos en ámbitos policiales o en genética forense. En el ámbito sanitario ha hecho factible fabricar productos farmacológicos, así como vacunas (varias de las vacunas contra la COVID-19 han sido diseñadas por estos procedimientos) o antibióticos. Consignar los desarrollos en farmacogenética y farmacogenómica, que identifican los medicamentos que se adecúan mejor a los perfiles genéticos de los individuos (“medicina de lujo”). También, destacan los diagnósticos de esta naturaleza (prenatales y en adultos), así como diversas opciones terapéuticas, resultando las más punteras actualmente: las terapias celulares y la terapia génica.
Respecto a la terapia génica, según el National Human Genome Research Institute “La terapia génica es una técnica en la que se emplean uno o más genes para tratar, prevenir o curar una enfermedad o trastorno médico. Con frecuencia, la terapia génica funciona agregando copias nuevas de un gen que está dañado, o reemplazando un gen defectuoso o ausente en las células de un paciente con una versión sana de ese gen… La idea es modificar la información genética de la célula del paciente que es responsable de la enfermedad, para que esa célula recupere su normalidad”.
En 2021 consultados expertos en la materia en el estudio del Centro de Investigaciones Sociológicas: Tendencias en Ingeniería Genética humana y Biotecnología[2], que da continuidad a los del Grupo de Estudio sobre Tendencias Sociales de la UNED (GETS)[3], cuya primera edición fue del año 1996 valoraron que: “En la mayor parte de los centros sanitarios de España se realizará habitualmente la terapia génica para la curación de enfermedades de base genética y no solo para casos aislados”, con un nivel medio de seguridad e importancia social alta (con una puntuación de 4 en una escala del 1 al 5).
Su ejecución dependerá, según expusieron, de cuestiones económicas, técnicas, legislativas y de orden moral, aunque algunos matizaron que “… ya se inició hace años y va muy lenta…”, si bien juzgan será posible para algunas enfermedades monogenéticas y recesivas, localizadas en órganos concretos o para luchar contra el cáncer. Además, sugirieron que “… tiene problemas, no solo de tipo metodológico, sino que el sistema inmunitario rechaza la proteína al no ser tolerante a ella” y la ven “inabordable”.
En el estudio del GETS del año 2015 plantearon que una de las aplicaciones de la terapia génica, que fue justipreciada ya por los expertos en los estudios Delphi del GETS de los años 1996 y 2004, es que en el año 2035 existirán tratamientos genéticos de anormalidades congénitas en el período fetal. En el 2005 los expertos dieron un paso adelante, y pronosticaron, con una seguridad media en la previsión (3 sobre 5, en una escala del 1 al 5), que en el año 2030 “en la mayor parte de los hospitales de España se utilizarán habitualmente terapias génicas para la curación de anormalidades congénitas en el periodo embrionario y fetal”, previsión que se adelantó al 2035 para los consultados en 2011. Asimismo, afirmaron que sería factible para algunas enfermedades monogenéticas y recesivas, localizadas en órganos concretos o para mejorar las condiciones de lucha contra el cáncer. Estiman que este evento de convertirse en una realidad tendría bastante importancia y su viabilidad estaría sujeta además de a cuestiones éticas y morales, a dificultades técnicas. De hecho, algunos mostraron sus dudas ante esta técnica por entender que ofrece mayores dificultades que la regeneración celular y no ven viable la terapia génica total.
A principios de diciembre de 2021 fue aprobada por las autoridades sanitarias españolas la primera terapia génica para la atrofia muscular espinal y el 14 de diciembre pasado los medios de comunicación del mundo se han hecho echo de una noticia de gran importancia para la humanidad (o al menos para el mundo más avanzado y los más ricos y poderosos). La FDA norteamericana (Food and Drug Administration) ha refrendado recientemente un fármaco de terapia génica para abordar la hemofilia B. Una enfermedad que es conocida por afectar a miembros de las casas reales europeas, existiendo en nuestro país unos 3.000 hemofílicos. El tratamiento que reciben es inyectarles regularmente factor de coagulación, por lo que pueden llevar vidas con relativa normalidad. El nuevo medicamento de terapia génica aprobada el 22 de noviembre pasado es el más caro hasta la fecha, con un precio de 3,5[4] millones de dólares. Se trata de un virus al que se le introduce el gen humano que produce el factor de coagulación, de tal forma que el enfermo empieza a generar su propio factor de coagulación, como si lo hubiera tenido de nacimiento. En paralelo, hemos sido conocedores que una niña de 13 años ha presentado una remisión completa de una leucemia incurable en un hospital londinense.
La terapia génica nos sitúa frente a una medicina individualizada, a la carta, únicamente accesible para multimillonarios. Las preguntas coligadas que surgen ante tal circunstancia son: ¿esta medicina de ultra lujo será accesible para todos los ciudadanos del mundo?, ¿se está dotando públicamente a los grupos de investigación que trabajan en este campo para que avancen en descubrir nuevas terapias para enfermedades hoy en día mortales?, ¿se está remando coordinadamente entre las administraciones públicas, los grupos de investigación privados y las grandes farmacéuticas?, ¿tienen los sistemas de salud los recursos pertinentes para que la terapia génica se pueda implementar?
Como vemos, muchos son los retos, dilemas y cuestiones que emergen de la terapia génica, muchos también los beneficios que puede reportar en el siglo XXI en adelante, aunque me temo, y a vueltas de lo de siempre, que de no cambiar la deriva de las sociedades, serán solo unos pocos los que puedan beneficiarse de tan espectaculares avances.
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[1] Véase, https://www.genome.gov/es/genetics-glossary/Ingenieria-genetica
[2] Véase, https://www.cis.es/cis/opencm/ES/1_encuestas/estudios/ver.jsp?estudio=14607
[3] Véase, https://grupogets.wordpress.com/
[4] Los medicamentos más caros hasta la fecha (sin incluir el reciente para la hemofilia), promovidos en las divisiones de terapia génica de laboratorios multinacionales de primer nivel han sido: en 2019 un fármaco para abordar la atrofia muscular espinal, con un precio de 2,1 millones de dólares y a principios de 2022 uno para la betatalasemia con un coste de 2,8 millones de dólares.
